Gentherapie
Gentherapie gegen Faulbrand
Ein Forscherteam in Boston (USA) konnte 1998 mehreren Patienten mit einer Gentherapie eine Fussamputation ersparen. Diese Patienten litten an Durchblutungsstörungen in den Füssen. Wird ein Gewebe zu wenig durchblutet, stirbt es mit der Zeit ab (=Faulbrand) und muss entfernt werden.
Die Forscher spritzten ein Gen, welches das Wachstum von Blutgefässen fördert, direkt in die Muskeln rund um die betroffenen Fussbereiche. Bei wenigen Zellen (1 von 1000) fügte sich das Gen stabil in die DNS ein. Diese wenigen ‚gentherapierten’ Zellen reichten aus, damit sich lokal Blutgefässe bildeten und die Füsse gut durchblutet wurden.
Gentherapie einer Erbkrankheit
Kinder, die an der schweren Immunschwächekrankheit SCID leiden, müssen ihr Leben unter einer Art Plastikzelt verbringen, das sie vor Krankheitserregern abschirmt.
SCID ist eine Erbkrankheit, die durch ein defektes Gen verursacht wird. Dieser Gen-Defekt hat zur Folge, dass bestimmte weisse Blutzellen, die den Körper vor Krankheitserregern schützen sollten, nicht funktionieren. Ohne Plastikzelt wären die Kinder den Krankheitsserregern schutzlos ausgeliefert.
Im Knochenmark gibt es Blut bildende Stammzellen. Das sind Zellen, die die ganze Palette der verschiedenen Blutzellen (rote und weisse Blutzellen sowie Blutplättchen) bilden. Die Forscher überlegten sich Folgendes: Wenn die SCID-Kinder gesunde Stammzellen im Knochenmark hätten, würden diese auch gesunde weisse Blutzellen bilden, und die Kinder wären geheilt. Mit einer Gentherapie konnte genau das erreicht werden.
Zuerst brauchten die Forscher eine gesunde Version jenes Gens, welches bei den SCID-Kindern defekt ist. Dazu entnahmen sie einer gesunden Person Zellen und isolierten aus deren DNS das betreffende Gen. Im Labor schleusten die Forscher das gesunde ‚Spender-Gen’ in ein Virus.
Den SCID-Kindern wurde dann Knochenmark entnommen und daraus wurden die Stammzellen isoliert. Dann mixten die Forscher die Viren mit dem gesunden ‚Spender-Gen’ und die Stammzellen der SCID-Kinder zusammen und warteten drei Tage. Während dieser Zeit schleusten einige Viren das gesunde ‚Spender-Gen’ in einen Teil der defekten Stammzellen.
Dann spritzten die Forscher die Stammzellen zurück ins Blut der Kinder. Vom Blut wanderten diese ins Knochenmark. Dort produzierten die ‚gentherapierten’ Stammzellen gesunde Blutzellen, auch diejenigen, die für die Abwehr von Krankheitserregern verantwortlich sind.
Die Kinder hatten bereits zehn Monate nach der Gentherapie ein ähnlich gut funktionierendes Abwehrsystem wie gesunde Kinder. Sie konnten das Plastikzelt verlassen und führen heute ein ganz normales Leben.
