Traiter les maladies grâce aux gènes
La notion de thérapie génique exprime en elle-même son but : traiter une maladie avec des gènes. Dans le cas d’une maladie provoquée par un défaut génétique, l’idée est la suivante : une version saine du gène responsable de la maladie est introduite dans les cellules déficientes du corps où ce gène sain remplace la fonction du gène défectueux. Ce qui a l’air simple en théorie ne l’est malheureusement pas en pratique. Mais ce traitement a déjà fonctionné dans certains cas, également pour des maladies contractées.
Thérapie génique de la gangrène humide
Une équipe de chercheurs de Boston (USA) a pu sauver plusieurs patients d’une amputation de leur pied grâce à une thérapie génique. Ces patients souffraient de troubles de la circulation au niveau des pieds. Un tissu qui n’est pas assez irrigué meurt avec le temps (gangrène) et doit être amputé.
Les chercheurs ont injecté un gène qui stimule la croissance des vaisseaux sanguins directement dans les muscles autour des zones du pied atteintes. Dans certaines cellules (une sur 1000), le gène s’est intégré dans l’ADN de façon stable. Ces quelques cellules modifiées génétiquement ont alors été suffisantes à la formation locale de vaisseaux sanguins et ainsi à une bonne irrigation des pieds.
Thérapie génique d’une maladie héréditaire
Les enfants qui souffrent de la maladie immunitaire grave SCID doivent mener leur vie sous une sorte de tente en plastique qui les protège contre les agents pathogènes.
Le SCID est une maladie héréditaire, causée par un gène défectueux. Ce défaut génétique a pour conséquence que certains globules blancs du sang, qui normalement servent à protéger le corps des agents pathogènes, ne fonctionnent pas. Sans tente en plastique, les enfants se retrouveraient sans aucune défense face aux agents pathogènes.
Dans la moelle osseuse se trouvent les cellules souches du sang. Ces cellules sont capables de produire toutes les différentes sortes de cellules sanguines (globules rouges et blancs, plaquettes sanguines). Les chercheurs ont réfléchi ainsi : si les enfants atteints du SCID avaient des cellules souches saines dans leur moelle osseuse, celles-ci formeraient aussi des globules blancs sains et les enfants seraient guéris. Une thérapie génique a alors permis de mettre en pratique leur hypothèse.
Les chercheurs ont d’abord eu besoin de la version saine du gène qui est défectueux chez les enfants atteints de SCID. Pour cela, ils ont prélevé des cellules d’une personne saine et ont isolé le gène correspondant de l’ADN. Les chercheurs ont introduit le gène-donneur sain dans un virus spécifique (rétrovirus).
Ensuite, on a prélevé de la moelle osseuse sur les enfants SCID et isolé les cellules souches. Les chercheurs ont alors mélangé les virus porteurs du gène-donneur sain aux cellules souches des enfants SCID et ont attendu trois jours. Pendant ce temps, quelques virus ont introduit le gène-donneur sain dans une partie des cellules souches défectueuses.
Les chercheurs ont ensuite réinjecté les cellules souches dans le sang des enfants. Du sang, elles migrent vers la moelle osseuse d’où ces cellules ‘guéries’ par thérapie génique produisent alors des cellules sanguines saines, dont les globules blancs responsables de la lutte contre les agents pathogènes.
Dix mois seulement après la thérapie génique, les enfants traités présentaient un système immunitaire aussi fonctionnel que les enfants sains. Ils ont pu quitter leur tente en plastique et mènent aujourd’hui une vie tout à fait normale.
